Количество разработок генных терапий в мире, по данным на начало 2026 года, превысило 2150. Основными разработчиками выступают США и Китай. В России, согласно планам правительства в рамках нацпроекта «Новые технологии сбережения здоровья», к 2030 году должно быть разработано около 25 генотерапевтических препаратов и персонифицированных клеточных продуктов. Например, один из таких появится в следующем году на собственном предприятии РНИМУ им. Н.И. Пирогова.

В марте 2026 года американские исследователи сообщили об успешном тестировании нового метода безопасного внедрения больших фрагментов ДНК в геномы мышей. Это открывает широкие перспективы для генной терапии. Новый метод, описанный в журнале Nature, предполагает использование кольцевой одноцепочечной ДНК, а не типичной двухцепочечной. Он получил название INSTALL.

Сейчас, когда такой подход доказал свою эффективность на мышах, его тестируют в качестве терапии заболеваний печени, крови и метаболических расстройств, пишет Fierce Biotech со ссылкой на одного из ученых, который принимает участие в разработке этой методики геномного редактирования.

При создании нового метода ученые вдохновились некоторыми бактериями и вирусами, способными естественным образом встраивать кольцевые одноцепочечные фрагменты ДНК в двухцепочечные геномы. Технология позволяет доставлять в геном длинные нити ДНК с большей точностью, чем это возможно с помощью вирусных векторов. INSTALL использует липидные наночастицы для доставки вместо вирусов, обычно используемых в генной терапии.

Генозаместительная терапия по способу доставки гена делится на вирусную и невирусную. При вирусной доставке берется оболочка некоего вируса, вынимается его собственная ДНК и нужный ген помещается внутрь пациенту. Применяются, например, аденовирусы, лентивирусы и герпес-вирусы. Невирусная доставка — это, как правило, липидные микрочастицы, липидные шарики, внутри которых находятся молекулы ДНК. Эти липидные шарики вводят в организм, они сливаются с мембранами клеток и таким образом доставляют ген в клетки.

Ученые утверждают, что с помощью новой технологии INSTALL можно будет лечить заболевания, которые возникают при отсутствии больших сегментов гена. Например, синдром Прадера–Вилли или синдром Лежена, также известный как синдром «кошачьего крика». Они отметили, что с регистрацией технологии INSTALL отпадет необходимость в персонализированной генной терапии. «У нас будет один инструмент для лечения 100 мутаций», — отметили специалисты.

Конечно, это случится не скоро и все равно возникнут ограничения по числу болезней, которые можно будет излечить с помощью данного метода, поскольку никогда не появится универсальной терапии для генетических заболеваний.

Впервые технологию геномного редактирования одобрили в 2023 году. Ее разрешили применять в Великобритании для терапии серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Речь идет о методе CRISPR, который разрешили использовать по этим же показаниям в США и Европе. Технология CRISPR в мире тестируется для терапии, например, гепатита B и синдрома Дауна.

Попытки создать лекарства на основе CRISPR ведутся и в России. Например, ими занимается Сеченовский Университет.

Также разрабатывать генную терапию собираются РНИМУ им. Н.И. Пирогова и Национальный медицинский исследовательский центр акушерства, гинекологии и перинатологии им. академика В.И. Кулакова.

В пресс-службе РНИМУ им. Н.И. Пирогова рассказали GxP News, что к концу 2026 года планируется завершение строительства собственного предприятия по производству таких генотерапевтических препаратов, как, например, «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии и «Элевидис» для терапии миодистрофии Дюшенна. Сейчас эти дорогостоящие лекарства закупаются фондом «Круг добра» для детей до 18 лет, а появление подобной технологии у нас в стране решит сразу многие проблемы.

В РНИМУ уточнили, что запуск производства намечен на 2027 год. Весь цикл разработки препарата займет три месяца, а затем лекарство будет сразу вводиться пациенту после проведения ряда необходимых тестов на безопасность и одобрения этического комитета Минздрава.

В университете также уточнили, что будут производить генозаместительную терапию по классической технологии — путем доставки рабочей копии гена в клетки пациента, а кроме того — по недавно появившейся технологии геномного редактирования на основе CRISPR/Cas-редакторов.