Компания Fulcrum Therapeutics заявила о прекращении разработки экспериментального препарата от серповидноклеточной анемии. Данное решение связано с тем, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выразило обеспокоенность по поводу риска развития рака при применении этого лекарства.
В Fulcrum пытались оспорить выводы FDA, но регулятор настоял на своем.
После этого сообщения акции фармкомпании упали почти на 50% на внебиржевых торгах.
Серповидноклеточная анемия — наследственное заболевание крови, связанное с мутацией гена HBB.
В 2019 году FDA одобрило препарат Novartis на основе моноклональных антител кризанлизумаб Adakveo (crizanlizumab-tmca). Он предназначен для предотвращения вазоокклюзивного криза у пациентов в возрасте 16 лет и старше.
