Компания «Рош» объявила результаты промежуточных данных исследования III фазы HAVEN 6, которые демонстрируют эффективность и благоприятный профиль безопасности препарата эмицизумаб (торговое наименование – Гемлибра®) у пациентов со средней или легкой формой гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII. Данные были представлены в докладе на 63-й Ежегодной конференции Американского общества гематологии (ASH) 12 декабря 2021 года.
Подходы к терапии тяжелой формы гемофилии А хорошо изучены, но информации и рекомендаций по лечению гемофилии А средней или легкой формы недостаточно, что может стать причиной несвоевременной диагностики кровотечений. Пациенты со средней или легкой формой заболевания могут иметь осложнения гемофилии, особенно учитывая тот факт, что ранее им не назначалась профилактическая терапия. Менее 30% пациентов со средней или легкой формой гемофилии А не имеют кровотечений.
«Мы рады, что эмицизумаб продолжает приносить пользу все большему количеству пациентов с гемофилией А, несмотря на форму заболевания. Клинические данные эмицизумаба получены в ходе одного из крупнейших клинических испытаний в гемофилии A. Мы сохраняем приверженность работе с гемофилией, и продолжаем дальнейшее изучение эффективности и безопасности эмицизумаба для более широкого круга пациентов», – сказал главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке продуктов компании «Рош» Леви Гаррауэй (Levi Garraway, M.D., Ph.D.)
HAVEN 6 – фаза III исследования, оценивающего безопасность, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формой гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII. В промежуточный анализ вошли данные 71 участника (69 мужчин и 2 женщины); 20 из которых страдают легкой формой гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII, и 51 пациент со средней формой гемофилии A без ингибиторов. Тридцать семь участников применяли препараты фактора VIII для профилактики кровотечений до включения в исследование.
Промежуточные данные получены после того, как 50 участников со средней формой гемофилии A принимали участие в исследовании как минимум в течение 24 недель или прекратили свое участие. Срез данных был сделан 16 апреля 2021 года. Согласно этим данным, эмицизумаб продемонстрировал эффективность и благоприятный профиль безопасности в исследовании HAVEN 6: у 80.3% участников не было эпизодов кровотечений, требующих лечения, а у 90.1% не было гемартрозов, требующих лечения. Годовая частота кровотечений (ABR) оставалась низкой и соответствовала данным, полученным в ходе исследований HAVEN 1-4. В дополнение 50 участников в возрасте 12 лет и старше приняли участие в опросе EmiPref, и 48 (96.0%) из них предпочли эмицизумаб предыдущей терапии, один пациент предпочел предыдущую терапию, а один не выразил предпочтений.
Самыми частыми нежелательными явлениями (AEs), зафиксированными у 10 или более процентов пациентов в исследовании HAVEN 6, были головная боль (14.1%) и местные реакции на введение препарата (ISRs) (12.7%). Одиннадцать человек (15.5%) заявили о нежелательных явлениях, связанных с эмицизумабом, среди которых ISRs было самым частым (12.7%). Случаев смерти, тромботической микроангиопатии (TMA) или серьезных тромботических явлений (TEs) в ходе исследования на момент среза данных не зарегистрировано.
Отдельный анализ случаев TE и TMA у пациентов, принимающих эмицизумаб, включая данные реальной клинической практики, также были представлены на постерной сессии ASH. Эти результаты показали, что оценка зарегистрированных явлений без сопутствующего применения антиингибиторного коагулянтного комплекса (АИКК) остается аналогичной результатам предыдущих анализов несмотря на увеличение объема данных, поэтому соотношение польза/риск при применении эмицизумаба остается без изменений. Эти данные также подтверждают благоприятный профиль безопасности эмицизумаба, что соответствует результатам предыдущих исследований HAVEN и STASEY.
Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов, страдающих гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII в более чем 100 странах во всем мире и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII в более, чем 90 странах, включая Россию, США, ЕС и Японию. Эмицизумаб изучался в рамках одного из крупнейших клинических исследований среди пациентов с гемофилией A с и без ингибиторов к фактору VIII, включая восемь исследований фазы III.
Эмицизумаб (торговое наименование – Гемлибра®) – биспецифичное моноклональное антитело, которое связывает факторы свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб предназначен для профилактики кровотечений у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А и у пациентов с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Препарат вводится подкожно один раз в неделю, один раз в две недели или один раз в четыре недели. В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 года (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в Российские клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии. По состоянию на 31 марта 2020 года общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 11 тысяч человек.
