Новые данные демонстрируют, что люди, живущие с поздним началом болезни Помпе (LOPD), редким мышечным заболеванием, сохраняют улучшение дыхательной функции и подвижности после почти двухлетнего лечения препаратом компании Sanofi Nexviazyme (авальглюкозидаза альфа). Результаты рандомизированного двойного слепого исследования COMET фазы 3 будут представлены на 18-м ежегодном WORLD SymposiumTM. Об этом сообщается на официальном сайте компании.
Долгосрочные результаты эффективности и безопасности оценивались у пациентов, получавших непрерывную терапию препаратом Nexviazyme. Кроме того, в анализ были включены пациенты, получавшие Nexviazyme в течение не менее 48 недель после перехода с предшествующего лечения алглюкозидазой альфа (ранее единственным доступным вариантом лечения болезни Помпе и стандартом лечения). В течение 97 недель наблюдался устойчивый эффект лечения препаратом Nexviazyme, а также стабилизация эффекта лечения у пациентов, перешедших с алглюкозидазы альфа, в отношении функции внешнего дыхания и дистанции ходьбы.
«Этот анализ основан на положительных 49-недельных результатах исследования COMET фазы 3, в котором оценивается лечебный эффект авальглюкозидазы альфа в течение приблизительно двух лет у пациентов с поздним началом болезни Помпе. Кроме того, результаты подтверждают способность авальглюкозидазы альфа стабилизировать эффект лечения после перехода со стандартного лечения», – сказал доктор медицинских наук Прия С. Кишнани (Dr. Priya S. Kishnani).
FDA одобрило препарат Sanofi для лечения болезни Помпе в августе 2021 года. Лекарственное средство представляет собой заместительную ферментную терапию, вводимую внутривенно, для пациентов в возрасте от года и старше с поздним началом болезни Помпе.
