Россия наращивает резервы орфанной помощи, в том числе в области производства отечественных лекарственных препаратов для лечения редких болезней, считает заместитель министра здравоохранения Сергей Глаголев. Об этом он заявил в понедельник, 3 апреля, на совещании в Совете Федерации.
Глаголев подчеркнул, что отечественный фармпроизводитель в настоящее время ведет клинические исследования (КИ) первого российского препарата для генетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Он не назвал компанию, однако речь идет, вероятно, о разработке Biocad. Ее препарат под названием ANB-4 – первое российское лекарство для лечения СМА. Доклинические исследования завершились успешно и определили эффективную и безопасную дозу для первого введения пациентам. В 2022 году Минздрав РФ выдал Biocad разрешение на проведение первой и второй фазы КИ.
Между тем, как выяснили сотрудники Аналитического центра НАФИ и благотворительного фонда «Люди-маяки», 65% россиян не знают об орфанных заболеваниях. Такие данные получены в ходе опроса среди 1100 респондентов старше 18 лет. Лишь 7% опрошенных осведомлены о проблеме редких заболеваний, причем наиболее знакомы таким людям СМА (слышали 58% опрошенных), лимфома (54%) и гемофилия (49%).
