Экспериментальный препарат BridgeBio Pharma для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии, при которой аномальные отложения белка, называемого накоплением амилоида в сердце, могут вызывать сердечную недостаточность, показал значительное улучшение состояния пациентов в последнем этапе КИ.
Acoramidis улучшил выживаемость пациентов, принявших участие в КИ, на 81% по сравнению с 74% в группе плацебо, а также снизил частоту госпитализаций, связанных с сердечными заболеваниями, на 50%. Ожидается, что препарат будет конкурировать с patisiran от Alnylam Pharmaceuticals, который находится на рассмотрении FDA в качестве препарата от кардиомиопатии, и Vyndamax от Pfizer, уже одобренным в США. Однако Acoramidis показал улучшение на 92% в тесте на сердечную недостаточность по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо и препарат Pfizer через 30 месяцев.
BridgeBio планирует предоставить данные в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) к концу 2023 года в рамках своей маркетинговой заявки. Компания также рассчитывает выйти на дополнительные рынки в следующем году.
