Биотехнологическая компания Biocad представила промежуточные данные исследования первой и второй фазы генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии В. Препарат, предназначенный для однократного введения, показывает положительные результаты, увеличивая активность фактора IX и снижая необходимость в заместительной терапии. Исследование продолжается с включением дополнительных пациентов и изучением сочетания с глюкокортикоидами. Минздрав России одобрил это исследование в феврале 2023 года.
Препарат ANB-002 предназначен для однократного введения и в настоящее время тестируется на 10 пациентах. В ходе доклинических исследований были определены три дозы: минимальная, промежуточная и максимальная. Включение пациентов проходило постепенно, с оценкой промежуточных результатов. Набор для минимальной и промежуточной дозы завершен, а для максимальной дозы включены трое участников.
Кроме того, исследуется вариант применения препарата с сопутствующей терапией глюкокортикоидами для оценки возможного дополнения генотерапевтического лечения. Все участники исследования страдают тяжелой формой гемофилии В.
«Мы видим отчетливую положительную динамику в эффективности терапии на фоне уверенного профиля безопасности. Промежуточное наблюдение показывает, что у участников после введения препарата ANB-002 увеличивается активность фактора IX, вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных пациентов, а также результаты более продолжительных наблюдений», – отметила Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям Biocad.
Набор участников в клиническое исследование продолжается. Минздрав России 20 февраля 2023 года выдал разрешение на проведение клинического исследования ANB-002, первого российского генотерапевтического препарата для терапии гемофилии В, полностью разработанного учеными Biocad. Работа над препаратом началась в 2018 году. ANB-002 представляет собой вектор на основе rAAV, который несет ген человеческого фактора свертываемости крови IX (FIX). Однократное введение таких препаратов позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы.
Ранее Минздрав РФ зарегистрировал отечественный препарат для лечения болезни Бехтерева, который является первым в мире средством, потенциально способным не только снять симптомы заболевания, но и остановить его прогрессирование.
