Побочные эффекты клеточной терапии Skysona (elivaldogene autotemcel) от bluebird bio снова оказались в центре внимания общественности после того, как новые данные показали, что у 7 из 67 детей, принявших участие в ее клинических исследованиях фазы II и III, развился рак крови. Пациенты получали однократную аутологичную терапию на основе гемопоэтических стволовых клеток в качестве лечения ранней церебральной адренолейкодистрофии (CALD) – редкого и фатального нейродегенеративного заболевания.
Шесть случаев были связаны с миелодиспластическим синдромом (один из детей скончался), а у одного пациента обнаружен острый миелоидный лейкоз. «Мы осознаем, что семьи детей с диагнозом CALD сталкиваются с необходимостью принятия срочных решений по лечению, и bluebird стремится обеспечить лечащим врачам доступ к самой актуальной информации о безопасности для принятия обоснованных решений», – заявил представитель bluebird bio изданию Pharmaceutical Technology, комментируя данную информацию.
Случаи рака крови обнаруживались на разных сроках: от 14 месяцев до примерно 7,5 года после лечения Skysona. Риск вторичных злокачественных новообразований при генной терапии и клеточной терапии известен – в конце 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) начало расследование с целью установления возможных рисков для безопасности пациентов при проведении такого лечения.
Общая выживаемость составила 94% после двух лет. Skysona – первая и единственная клеточная терапия, одобренная в США и ЕС для лечения раннего CALD. Лечение стало самым дорогим лекарством, одобренным FDA, с прейскурантной ценой $3,5 млн. При этом финансовые показатели компании слабые: в прошлом месяце bluebird bio начала реструктуризацию, которая включает сокращение 25% ее рабочей силы.
Помимо Skysona, у bluebird bio имеются две одобренные FDA генные терапии: Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) и Zynteglo (betibeglogene autotemcel).
