Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) с 2025 года начнет применять передовую генную терапию для пациентов с серповидно-клеточной анемией. Новый метод, разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, использует технологию редактирования генов CRISPR и стал первым в мире одобренным лечением такого типа. Программа рассчитана примерно на 50 пациентов в год, а стоимость одного курса составит 1,65 млн фунтов стерлингов ($2,1 млн).
Серповидно-клеточная анемия – наследственное заболевание, при котором дефектный гемоглобин заставляет эритроциты принимать аномальную форму, что приводит к болям, органным повреждениям и сокращению продолжительности жизни. CRISPR-терапия направлена на исправление генной мутации: из костного мозга пациента извлекают стволовые клетки, редактируют их в лаборатории, а затем пересаживают обратно, что позволяет организму вырабатывать нормальные эритроциты.
Британский регулятор MHRA стал первым в мире, кто одобрил этот метод в 2023 году. Теперь NICE, оценивающий медицинские технологии для NHS, подтвердил его внедрение в систему здравоохранения. Аналогичная терапия уже используется в Великобритании для лечения бета-талассемии – другого тяжелого заболевания крови.
