Фонд «Круг добра» на заседании попечительского совета обсудил возможное включение в перечень закупок нового препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна – «Касимерсена» («Амондис 45»), который пока не зарегистрирован в России. Вопрос был возвращен медицинским экспертам для сбора дополнительной информации, поскольку третья фаза клинических исследований препарата еще не завершена.
Препарат предназначен для лечения пациентов с подтвержденной мутацией гена DMD, связанной с пропуском экзона 45. В настоящее время в перечне фонда уже пять препаратов для этой терапии, которые были одобрены для 533 детей к концу 2024 года.
«Рассказывая о ходе рассмотрения всех представленных данных о новом препарате „Касимерсен“, Александр Ткаченко особо отметил, что дискуссии экспертов фонда вокруг препарата были связаны с отсутствием официальных результатов третьей фазы клинических исследований „Касимерсена“ – фазы, к которой производитель лекарства пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Члены попечительского совета вернули вопрос „Касимерсена“ медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации о препарате и его нового рассмотрения на заседании экспертного совета. Главное для фонда остается незыблемым: помощь для детей должна быть безопасной и эффективной», – говорится в сообщении фонда.
