Pfizer объявила о прекращении глобальной разработки и коммерциализации своего генного препарата для лечения гемофилии B – Beqvez. Причины этого решения – слабый интерес со стороны пациентов и врачей, ограниченный спрос на генные препараты в целом, а также стоимость в $3,5 млн.
Beqvez – это вторая генная терапия, одобренная FDA для лечения гемофилии B, дефицита фактора свертывания крови IX из-за дефектного гена, который встречается в основном у мужчин. Первую генную терапию, Hemgenix (этранакоген дезапарвовек), FDA одобрило в ноябре 2022 года. Оба препарата доставляют функциональную копию гена фактора IX в клетки печени с помощью вирусного вектора.
Компания также сообщила о намерении перенаправить свои ресурсы на разработку инъекционного препарата Hympavzi, который был одобрен в октябре 2024 года для предотвращения эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией A и B. Это уже второй случай прекращения разработки терапии для лечения гемофилии, так как ранее Pfizer расторгла соглашение о совместной разработке с Sangamo Therapeutics.
Эксперты отмечают, что высокая стоимость генной терапии, логистические сложности и неопределенность в долгосрочных результатах лечения сдерживают интерес к таким методам. Стоимость Beqvez составила $3,5 млн, что сопоставимо с ценами на аналогичные препараты других производителей.
