Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило показания для препарата Uplizna (инебилизумаб) от биофармацевтической компании Amgen. Теперь его можно применять в качестве первого и единственного средства для лечения взрослых, страдающих заболеванием, связанным с иммуноглобулином G4 (IgG4-RD). Это редкое иммунное заболевание, которое обычно поражает различные ткани и органы и может приводить к фиброзу. Одна доза обойдется пациентам в более чем $140 тысяч.
FDA предоставило препарату Uplizna статус «прорывной терапии» для лечения IgG4-RD, признав потенциальную пользу препарата для пациентов. Лекарство можно вводить путем инфузии. Курс лечения необходимо проходить каждые полгода.
«Одобрение FDA препарата Uplizna знаменует собой важный поворотный момент для пациентов с IgG4-RD и врачей, которые теперь имеют проверенное лечение, нацеленное на ключевой фактор заболевания, снижающее риск обострений и зависимость от вредного длительного приема стероидов», – сообщил Джей Брэднер, доктор медицины, исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам компании Amgen.
Одобрение Uplizna для IgG4-RD последовало по итогам исследования MITIGATE, которое продемонстрировало потенциал препарата для снижения активности заболевания путем уменьшения обострений у пациентов. Согласно данным III фазы клинических испытаний, он способен снижать риск обострений заболевания на 87% по сравнению с плацебо. Механизм его действия заключается в уничтожении или истощении B-клеток по всему организму, которые дирижируют излишнюю активацию иммунной системы. Из-за этого внутренние органы, в частности поджелудочная железа, печень и почки, воспаляются и рубцуются.
Это второе одобренное показание для инебилизумаба. В 2020 году американский регулятор одобрил его для внутривенного введения при лечении расстройств спектра оптиконейромиелита (NMOSD) у взрослых пациентов с положительными антителами против аквапорина-4 (AQP4). NMOSD – редкое аутоиммунное заболевание центральной нервной системы, которое поражает главным образом зрительные нервы и спинной мозг.
Тогда препарат получил статус орфанного. Это одобрение привело к большой возможности для расширения. Так, Amgen сообщила ранее, что в 2024 году продажи препарата составили $379 млн по единственному показанию. По словам аналитиков, пациентов с IgG4-RD вдвое больше, чем больных, требующих лечения NMOSD.
