В 2014 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало к одобрению наибольшее количество орфанных препаратов. Из 82 лекарственных средств для применения у человека, рекомендованных к одобрению в 2014 г., 17 предназначены для терапии больных с редкими патологиями, обеспечивая возможность лечения для пациентов, которые не имеют вовсе или имеют только несколько вариантов терапии.
Среди них первое лекарственное средство для лечения больных с мышечной дистрофией Дюшенна (Translarna), а также первый препарат для терапии эритропоэтической протопорфирии — редкого генетического заболевания, которое вызывает непереносимость света (Scenesse).
Также в прошедшем году была впервые рекомендована к одобрению терапия на основе стволовых клеток. Орфанный препарат (Holoclar) является средством для лечения дефицита лимбальных стволовых клеток (limbal stem cell deficiency — LSCD) — редкого состояния глаз, которое может привести к слепоте.
При этом при одобрении этих 3 лекарственных средств были использованы специальные регуляторные пути (условное разрешение на продажу для Translarna и Holoclar, и одобрение в исключительных обстоятельствах для Scenesse). Эти механизмы призваны ускорить выход на рынок для лекарств, которые обеспечивают покрытие неудовлетворенных медицинских потребностей, но для которых полные данные не могут быть предоставлены в момент подачи заявки на получение разрешения на маркетирование.
В 2014 г. были рекомендованы к одобрению 8 новых лекарственных средств для лечения больных раком, из которых Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro и Cyramza предназначены для терапии редких видов онкопатологии, которые трудно поддаются лечению. Также был рекомендован к одобрению препарат (Mekinist), предназначенный для таргетной терапии пациентов с меланомой, у которых рак имеет определенную мутацию.
В целом количество лекарственных средств, содержащих новые активные субстанции (new active substances), продолжает увеличиваться. Один из 2 препаратов, вне зависимости от того, орфанный это препарат или нет, рекомендованных к одобрению в 2014 г., содержит субстанцию, которая никогда не использовалось в медицине ранее. Эти лекарства имеют потенциал для того, чтобы лечить пациентов с заболеваниями, для которых не существовало терапии ранее, или дают возможность улучшить результаты лечения по сравнению с существующей терапией.
В течение прошлого года EMA предоставило больший объем научной поддержки на ранних стадиях разработки лекарственных средств. Почти 7 из 10 заявителей получили научные рекомендации Комитета по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) EMA на этапе разработки лекарств, и эта цифра возрастает до 4 из 5, когда речь идет о инновационных лекарственных средствах, что демонстрирует значительное увеличение по сравнению с 2013 г., когда только половина заявителей, чьи препараты были одобрены, получали научные рекомендации.
В 2014 г. по процедуре ускоренного одобрения были допущены на рынок 7 лекарственных средств: Daklinza, Harvoni, Exviera, Viekirax, Ofev, Sylvant, Ketoconazole HRA. Этот механизм призван ускорить рассмотрение подаваемой информации относительно препаратов, что, как ожидается, должно принести пользу общественному здравоохранению. При этом 4 из этих препаратов предназначены для терапии хронического вирусного гепатита С. CHMP использует ускоренную процедуру допуска на рынок с целью обеспечить как можно более быстрый доступ пациентов к новой терапии. Эти лекарства характеризуются высокими показателями эффективности и способны изменить лечение пациентов с хроническим вирусным гепатитом.
В прошлом году CHMP предоставлено разрешение на маркетинг Hemangiol для педиатрического применения, предназначенного для терапии пролиферирующей инфантильной гемангиомы, которая представляет собой доброкачественную опухоль кровеносных сосудов. Разрешение на маркетинг для педиатрического применения может быть предоставлено препаратам, которые уже получили разрешение на маркетирование, но срок их патентной защиты истек, и которые были разработаны специально для детей. Такой механизм используется в качестве стимула для разработки на основе уже одобренных лекарственных средств препаратов специально для детей, такие лекарстваполучают дополнительную патентную защиту на срок 10 лет.
Для каждого из этих лекарственных средств Комитет по оценке рисков в сфере фармаконадзора (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee — PRAC) и CHMP приняли план управления рисками, чтобы гарантировать, что безопасность контролируется на протяжении всего жизненного цикла продукта, и позволить предпринять соответствующие действия в случае возникновения новых рисков.
Источник: АПТЕКА
