В компании Novartis («Новартис») заявили 7 августа о том, что отложили информирование FDA о выявленных потенциальных манипуляциях данными в регистрационной заявке на геннотерапевтический препарат Zolgensma (onasemnogene abeparvovac-xioi) на период проведения собственного расследования, сообщает FirstWord Pharma.
Препарат был одобрен в США в конце мая с.г. для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией, хотя председатель совета директоров Novartis Вас Нарасиман отметил, что компания получила информацию о якобы имевших место манипуляциях данными еще в середине марта.
«Мы приняли решение продолжить тщательное расследование до уведомления FDA и других регулирующих органов, чтобы иметь возможность предоставить качественную информацию и результаты технического анализа, что и было оперативно сделано нами 28 июня по завершении расследования», — сказал г-н Нарасимхан. Он добавил, что решение отложить информирование регуляторов не было связано с временными рамками процесса одобрения препарата.
В начале этой недели FDA сообщило о том, что недавно уведомило компанию AveXis («АвеКсис»), подразделение Novartis, о том, что часть данных, представленных в составе регистрационной заявки на Zolgensma, могла подвергнуться манипуляциям. Однако регулятор отметил, что эта проблема не должна повлиять на доступность препарата на рынке.
В Novartis объяснили, что данные, о которых идет речь, были получены в ходе количественных исследований, проведенных в начале процесса клинических испытаний Zolgensma, и что в настоящее время эти данные не используются для коммерческих выпусков серий препарата. Представитель компании добавил также, что, как было отмечено FDA, эти данные составляют лишь малую часть всей регистрационной заявки.
Novartis приобрела права на Zolgensma, ранее известный как AVXS-101, в результате поглощения в 2018 г. компании AveXis за 8,7 млрд долл.
