Фармацевтическая компания Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX, NASDAQ) сообщила о готовности подать заявку в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на одобрение нового препарата для лечения муковисцидоза. В случае одобрения FDA, препарат может появиться в продаже уже в 2018 г.
Компания Vertex Pharmaceuticals сообщила о положительных результатах позднего этапа исследования комбинированной терапии tezacaftor и ivacaftor для лечения пациентов с муковисцидозом.
Vertex Pharmaceuticals уже продает препараты Orkambi и Kalydeco, которые предназначены для лечения пациентов с муковисцидозом старше 12 лет (Orkambi) и старше 6 лет (Kalydeco) с определенными типами мутации генов. Эти препараты могут быть эффективными для лечения примерно трети от всех больных муковисцидозом. Применение комбинации нового препарата tezacaftor и уже известного ivacaftor, входящего в состав Orkambi и Kalydeco, в фазе III испытаний показало положительные результаты и статистически значимое улучшение в работе легких по сравнению с группой, принимавшей плацебо. Vertex Pharmaceuticals полагает, что полученные данные достаточно хороши, для того чтобы подавать заявку на одобрение в FDA. Сделать это компания намерена в третьем квартале нынешнего года. Таким образом, новое лечение может стать доступным уже в 2018 г. В случае одобрения новой терапии, Vertex Pharmaceuticals значительно расширит сферу применения своих препаратов – до 23 тыс. пациентов, по некоторым оценкам.
Напомним, что ранее в этом году Vertex Pharmaceuticals приобрела у компании Concert Pharmaceuticals (CNCE, NASDAQ) права на разработку и коммерциализацию экспериментального препарата CTP-656 для лечения муковисцидоза. Препарат CTP-656 от Concert Pharmaceuticals – это длительно действующий аналог препарата Kalydeco от Vertex Pharmaceuticals. Использование CTP-656 позволит компании создать новый, более удобный для приема тип препарата, который в перспективе может полностью заменить Kalydeco и принести компании сотни миллионов, а по оптимистичным прогнозам, миллиарды долларов выручки.
Таким образом, Vertex Pharmaceuticals укрепляет свои позиции на рынке терапии от муковисцидоза и предлагает лечение для больных с разными типами генетических мутаций. Максимальный охват пациентов позволяет рассчитывать на увеличение выручки в среднесрочной перспективе.
