FDA расширила применение Zelboraf (vemurafenib) для лечения пациентов, у которых раковые клетки имеют специфическую генетическую мутацию, известную как BRAF V600. Это первое одобренное FDA лечение для болезни Эрдгейм-Честера.
Zelboraf был впервые одобрен в 2011 году для лечения некоторых пациентов с меланомой, имеющих мутацию BRAF V600E.
Болезнь Эрдгейм-Честера (БЭЧ) — это медленно развивающийся рак крови, который появляется в костном мозге. БЭЧ увеличивает производства гистиоцитов — определенного типа лейкоцитов. Избыточные гистиоциты могут приводить к тому, что опухоли проникают во многие органы и ткани по всему телу, включая сердце, легкие, мозг и другие. Пациенты с этой болезнью имеют очень ограниченную продолжительность жизни.
Zelboraf является ингибитором киназы, который работает, блокируя определенные ферменты, отвечающие за рост клеток.
Эффективность Zelboraf для лечения ECD была изучена у 22 пациентов с BRAF-V600-мутацией. В ходе исследования был измерен процент пациентов, у которых наблюдалось полное или частичное снижение размера опухоли (общий коэффициент ответа). В ходе исследования у 11 пациентов (50%) наблюдался частичный ответ, и 1 пациент (4,5%) испытал полный ответ.
Общие побочные эффекты Zelboraf у пациентов с БЭЧ включают боль в суставах (артралгия); небольшие, поднятые шишки (макулопапулезная сыпь); выпадение волос (алопеция); усталость; изменение электрической активности сердца (длительный интервал QT) и рост кожи (папиллома).
Серьезные побочные эффекты Zelboraf включают развитие новых видов рака (рак кожи, плоскоклеточный рак или другие виды рака), рост опухолей у пациентов с меланомой дикого типа BRAF, реакции гиперчувствительности, тяжелые кожные реакции, аномалии сердца, повреждение печени, фоточувствительность, тяжелые реакции в глазах (увеит), иммунные реакции после лучевой терапии, почечная недостаточность и утолщение ткани в руках и ногах. Zelboraf может нанести вред развивающемуся плоду.
FDA присвоил терапии Zelboraf статусы приоритетного и орфанного препарата.
