Инновационная CAR-T-терапия в новых исследованиях опять показала высоких потенциал для использования в лечении онкологических заболеваний. Таким образом, есть высокая вероятность того, что использование CAR-T терапии в ближайшие годы будет расширено.
В настоящее время FDA официально одобрило только два лечения с помощью CAR-T: Kymriah от компании Novartis AG (NVS, NYSE), а также Yescarta от Gilead Sciences (GILD, NASDAQ). Результаты новых исследований могут ускорить появление еще двух терапий в списке одобренных.
На прошлой неделе Celgene Corp. (CELG, NASDAQ) и ее партнер Bluebird bio, inc. (BLUE, NASDAQ) объявили позитивные данные фазы I экспериментальной терапии CAR-T bb2121 для поздней стадии рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы. Пациенты, получавшие bb2121, имели выживаемость без прогрессирования в 11,8 месяца. Это немного ниже результатов, которых ожидали инвесторы, однако все равно хороший показатель. Компании готовятся к дальнейшим испытаниям, и при позитивных итогах Celgene и Bluebird могут представить bb2121 для утверждения FDA уже в следующем году. По расчетам Celgene, такая терапия способна генерировать максимальный годовой объем продаж выше $2 млрд.
Кроме того, Celgene, совместно с недавно приобретенной ею компанией Juno Therapeutics, представила итоги фазы I испытаний безопасности и эффективности терапии JCAR017 у пациентов с рецидивирующей и рефрактерной агрессивной В-клеточной неходжкинской лимфомой (НХЛ). Хорошей новостью стали долгосрочные показатели ответов: 49% общего ответа и 46% полного ответа в течение шести месяцев. Также в испытаниях показан высокий профиль безопасности. В частности, осложнение (синдром высвобождения цитокинов) демонстрировалось только в 1% случаев, степень тяжелой нейротоксичности была низкая – на уровне 13%.
По заявлениям Celgene, ее терапия bb2121 является одним из лучших продуктов для лечения множественной миеломы, а терапия JCAR017 может стать лучшей в своем классе терапией CAR-T. У обоих препаратов есть потенциал для того, чтобы стать блокбастерами в течение следующих нескольких лет после утверждения. Пример уже утвержденных терапий CAR-T показывает, что цена такого лечения может достигать несколько сот тысяч долларов. Это значит, что терапия CAR-T обеспечит поступление большого объема денежных средств даже при единичном лечении.
