Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) выпустило новые научные рекомендации, приветствующих внедрение нововведений и разработку новых препаратов для заместительной терапии (medication-assisted treatment — MAT) при лечении расстройств, связанных с использованием опиоидов (opioid use disorder — OUD). В проекте руководства FDA изложены новые способы, с помощью которых разработчики лекарственных средств смогут оценивать и демонстрировать эффективность и преимущества новых или существующих продуктов MAT. Этот проект руководства является частью постоянного обязательства FDA относительно содействия расширенному развитию, доступу и внедрению MAT.
«Администрация Дональда Трампа использует все возможности для решения проблемы опиоидной эпидемии в США и поддержки пациентов с зависимостью, обусловленной злоупотреблением опиоидами. Министерство здравоохранения и социальных служб США (U.S. Department of Health and Human Services — HHS) уделяет особое внимание обеспечению доступа к полному спектру безопасных и эффективных вариантов терапии с помощью лекарственных средств, — отметил секретарь HHS Алекс Азар (Alex Azar). — Доказательства очевидны: медикаментозное лечение работает, и это ключ к победе над кризисом в сфере лекарственных средств в стране. Новые руководства FDA могут способствовать выведению на рынок новых препаратов, более адаптированных к потребностям пациентов и помогающих справиться с наркотической зависимостью и получить больше шансов на выздоровление».
MAT для лечения опиоидной зависимости базируется на назначении препаратов, среди которых бупренорфин, метадон и налтрексон. Они применяются для стабилизации химических процессов в головном мозге, уменьшения или блокировки эффектов «кайфа» опиоидов, снижения физиологической тяги и нормализации функции тела. Регулярное соблюдение MAT помогает пациентам контролировать использование опиоидов, не провоцируя возникновение циклов максимумов и минимумов, связанных со злоупотреблением или некорректным применением препаратов. MAT в сочетании с соответствующими социальными, медицинскими и психологическими услугами — это высокоэффективный метод лечения OUD. Согласно данным Управления службы лечения наркотической зависимости и психических расстройств (Substance Abuse and Mental Health Services Administration) среди пациентов, получающих МАТ, риск смерти от всех причин, связанных с наркоманией, сократился вдвое.
«Мы стремимся помочь людям с OUD, перенаправить их от беспорядочной жизни к трезвости. Существует большой интерес к новым вариантам лечения, которые дают значимые результаты для пациентов. К примеру, нам следует рассмотреть новые показатели успеха при терапии OUD, помимо простого прекращения приема опиодов в период восстановления. К новым показателям можно отнести снижение вероятности передозировки и передачи инфекционных заболеваний. Лечение, которое может повлиять на эти аспекты зависимости, — важная часть комплексного подхода к лечению OUD. Это руководство — важный шаг по содействию в разработке новых вариантов лечения, которые помогают пациентам достичь реальных результатов. Оно обеспечивает способ, с помощью которого разработчики новых препаратов могут использовать эти клинически значимые показатели в рамках новых программ разработки, — заявил комиссар FDA Скотт Готлиб (Scott Gottlieb). — Эта работа также включает улучшенное понимание доступных вариантов лечения для пациентов и противодействие предвзятому мнению, которое порой сопровождает их использование».
При проведении клинических исследований FDA для оценки эффективности и одобрения MAT в качестве конечного показателя применяет оценку изменения поведения пациентов, связанного с прекращением употребления наркотиков. В новом проекте руководства «Расстройства, связанные с использованием опиоидов: конечные показатели для демонстрации эффективности препаратов для заместительной терапии» представлено несколько дополнительных потенциальных клинических показателей, которые могут рассмотреть разработчики лекарственных средств.
FDA рекомендует спонсорам использовать различные способы оценки эффективности и клинического результата MAT. К ним относятся воздействие нового препарата на неблагоприятные последствия, такие как смертность (общая смертность или смертность от передозировки), применение экстренных медицинских вмешательств и сероконверсия гепатита С (период, в течение которого титр антител повышается и становится определяемым).
Эффективность МАТ может быть измерена путем изучения доли пациентов, которые переходят от показателей OUD умеренной и тяжелой формы, обусловленных приемом наркотиков и тем деструктивным эффектом, который прием этих веществ уже оказывает на все сферы жизни наркомана, и состоянием в конце терапии, при котором пациент полностью отказывается от приема наркотических препаратов. Способность возобновлять рабочую деятельность, учебу или другую производственную деятельность также может выступать в качестве демонстрации клинических результатов.
Принимая во внимание ценность этих показателей, FDA признает, что их оценка может потребовать большее количество исследований, чем те, которые обычно проводятся для утверждения препарата на рынке.
Опыт пациентов может быть использован в дополнение к другим конечным показателям. Он поможет определить эффективность воздействия нового лечения в поддержке целей достижения устойчивого клинического результата.
Другой проект руководства FDA направлен на разработку и исследование препаратов бупренорфина-депо (то есть продуктов для инъекций или имплантации с модифицированным высвобождением действующего вещества).
Совместно с Национальным институтом по проблемам злоупотребления наркотиками (National Institute on Drug Abuse), США, FDA опубликовало документ, в котором описаны усилия по преодолению некоторых барьеров на пути разработки новых препаратов и проблем по определению их эффективности.
С целью учета опыта пациентов при дальнейшей разработке и анализе лекарственных средств FDA провело совещание. В ходе него представилась возможность напрямую получить информацию от лиц с OUD по широкому перечню вопросов, включая последствия применения наркотиков, оказывающих наибольшее влияние на здоровье, благополучие и повседневную жизнь, опыт применения препаратов и другие методы лечения или терапии OUD. В том числе рассматривались проблемы и препятствия к доступу или использованию медицинских услуг для лиц с OUD.
В рамках пятиточечной стратегии HHS по борьбе с опиоидным кризисом (HHS Five-Point Strategy to Combat the Opioid Crisis) FDA остается приверженным делу борьбы с эпидемией на всех направлениях, уделяя особое внимание уменьшению воздействия опиоидов и предотвращению развития новой зависимости. FDA проводит поддержку лечения лиц с OUD и содействие в разработке улучшенных, а также более дешевых форм МАТ. FDA способствует разработке новых методов лечения боли, не вызывающих риска развития зависимости, а также опиоидов, более устойчивых к некорректному употреблению и злоупотреблению со стороны пациентов. FDA производит оценку применения лекарственных средств в медицинских целях. К тому же осуществляется мониторинг нелегального оборота препаратов и при необходимости принимаются регуляторные меры.
