В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.
Бранаплам (LMI070) — пероральный препарат, который увеличивает количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2 (белок SMN поддерживает двигательные нейроны, которые контролируют активность мышц).
Российские пациенты смогут принять участие в международном клиническом исследовании Бранаплама: в него будут включены младенцы со СМА 1-го типа (в возрасте до 6 месяцев).
С открытием центра начнется набор на скрининг малышей, отвечающих критериям включения в протокол исследования.
Как сообщала ранее компания Новартис, 23 марта для Бранаплам было получено позитивное заключение от Европейской Комиссии, подтверждающее орфанный статус (Orphan Drug Designation). Это заключение стало очередным этапом после аналогичного заключения от американского регулятора — FDA, полученного на препарат 25 января 2018 года. Получение орфанного статуса в США и ЕС поддерживает разработку лекарственных препаратов для терапии редких заболеваний и дает компании определенные преимущества, важные при разработке препарата и его дальнейшем регуляторном одобрении в случае удачных клинических исследований.
