Европейское Агентство по лекарственным средствам (EMA) опубликовало пересмотренное руководство по исследованиям факторов свертывания крови. Целью данного руководства является предоставление заявителям и регуляторным органам согласованных требований, которым необходимо следовать при исследованиях некоторых препаратов для лечения гемофилии.
Изменения касаются исследований рекомбинантных и плазменных продуктов VIII фактора у пациентов с гемофилией А, которые ранее не получали терапию.
Как известно, наиболее серьезным осложнением при лечении гемофилии является возникновение ингибирующих антител к фактору свертывания. Причем наиболее часто они вырабатываются у пациентов, не получавших терапию.
Для стандартизации и согласования требований к клиническим исследованиям рекомбинантных и плазменных продуктов фактора VIII ЕМА были проведены экспертные консультации по сбору значимых и сопоставимых клинических данных об их иммуногенности. Согласно решению экспертов из ЕС, США, Японии и Канады, представителей Международного общества тромбоза и гемостаза (ISTH), Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), а также организаций пациентов и промышленности, риск образования ингибитора, связанного с отдельным продуктом, должен оцениваться у пациентов, получающих лечение факторами свертывания крови, так как больные с высокой степенью предшествующего воздействия должны быть иммунотолерантными по отношению к фактору VIII и считаются более подходящей популяцией для получения данных в отношении иммуногенности и других неблагоприятных событий во всех возрастных группах.
Новый подход основан на использовании в качестве источника высококачественных реальных данных регистров пациентов, а не данных небольших клинических исследований.
Обновленные руководящие принципы направлены на оптимизацию использования регистров пациентов и предоставление параметров для сбора клинических данных.
