Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет об одобрении Европейской комиссией препарата Гемлибра® (эмицизумаб) для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А (врожденный дефицит фактора VIII, FVIII <1%) без ингибитора к фактору VIII. Препарат Гемлибра можно использовать во всех возрастных группах, данный препарат также может теперь использоваться в нескольких вариантах дозирования (один раз в неделю, один раз в 2 недели, один раз в 4 недели) для всех указанных пациентов с Гемофилией А, включая тех, у кого имеются ингибиторы к фактору VIII.
Данное решение основывается на результатах регистрационных исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с гемофилией А без ингибитора к фактору VIII, профилактика препаратом Гемлибра обеспечила статистически и клинически значимые снижения количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики, и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, препарат Гемлибра показал клинически значимый контроль кровотечений при введении каждые четыре недели.
«Мы рады, что сейчас в Европейском союзе люди с тяжелой гемофилией А без ингибиторов также получат возможность получить пользу от препарата Гемлибра, который, как было показано, значительно снижает количество кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII, – говорит Елена Сантагостино, Директор отделения гемофилии в Центре гемофилии и тромбоза им. Анджело Бьянки Бономи Фонда Ка Гранды, поликлиника больницы Маджоре, Милан, Италия. – Мы надеемся, что три различных варианта дозирования позволят людям с гемофилией А и их врачам выбрать подходящий для них вариант, исходя из их образа жизни и предпочтений».
«Сегодняшнее решение об одобрении – знаменательный момент, поскольку препарат Гемлибра – это первый новый класс препаратов для лечения тяжелых форм гемофилии А без ингибиторов за последние почти 20 лет, – говорит Сандра Хорнинг, врач, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Кроме того, препарат Гемлибра может эффективно контролировать кровотечения, при подкожном введении с периодичностью один раз в неделю, один раз в 2 недели или один раз в 4 недели. Мы продолжим работу со странами-членами ЕС, чтобы этот способ лечения стал как можно быстрее доступен тем, кто в нем нуждается».
4 октября 2018 года препарат Гемлибра был одобрен по процедуре приоритетного рассмотрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для рутинной профилактики с целью предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечений у взрослых и детей, начиная с новорожденных, с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Ранее препарат Гемлибра также получил от FDA статус «прорыв в терапии» для лечения гемофилии А с ингибиторами к фактору VIII. Право на приоритетное рассмотрение получают препараты, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. Статус «прорыв в терапии» призван ускорить разработку и рассмотрение лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных данных, указывающих на то, что препарат способен обеспечить существенные улучшения по сравнению с существующими методами лечения. Продолжается подача заявок на регистрацию препарат Гемлибра в регулирующие органы по всему миру.
Препарат Гемлибра одобрен для рутинной профилактики с целью предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечений у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII в более, чем 60 странах мира, включая США (ноябрь 2017), страны ЕС (февраль 2018), Японию (март 2018) и Россию (октябрь 2018). Препарат изучался в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований с участием пациентов с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая четыре исследования III фазы (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN 4).
