Компания Novartis объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) приняло к рассмотрению заявку на получение разрешения на использование биологических препаратов (Biologics License Application) и предоставило Статус приоритетного рассмотрения исследованию препарата кризанлизумаб (SEG101). Ожидается, что в случае одобрения кризанлизумаб станет первым моноклональным антителом, нацеленным на лечение опосредованной Р-селектином многоклеточной адгезии при серповидно-клеточной анемии.
Novartis подала заявку на применение кризанлизумаба для профилактики вазоокклюзивных кризов у пациентов с серповидно-клеточной анемией. Заявка получила статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy) в декабре 2018 года.
«Решение FDA отражает влияние, которое этот препарат может оказать на жизни тысяч пациентов с серповидноклеточной анемией в США, которые испытывают болезненные вазоокклюзивные кризы», — сказал Джон Цай, глава отдела глобального развития лекарственных средств Novartis.
Заявка компании Novartis подкреплена результатами, полученными в ходе Фазы II исследования SUSTAIN, которое показало, что кризанлизумаб (5 мг / кг) снижал среднегодовое количество вазоокклюзивных кризов, потребовавших посещение медицинских учреждений, на 45,3% по сравнению с приемом плацебо (1,63 против 2,98, P = 0,010). Клинически значимое снижение частоты кризов наблюдалось среди пациентов независимо от генотипа серповидно-клеточной анемии.
Наиболее частыми побочными реакциями (> = 10%) у пациентов, получавших кризанлизумаб в дозе 5 мг / кг, были боль в спине, тошнота, гипертермия и артралгия. Ни один пациент не прекратил лечение из-за побочных реакций. В исследовании SUSTAIN не наблюдалось явного увеличения общих инфекционных побочных эффектов при лечении кризанлизумабом по сравнению с плацебо.
