Российские фармацевтические производители в настоящее время ведут активную работу по разработке препаратов для лечения редких заболеваний. В настоящее время проводятся клинические испытания препаратов для лечения наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера), об этом сообщил Минздрав России 29 февраля, день который был объявлен Европейской организацией по редким заболеваниям Днем редких заболеваний*.
Оба препарата показали высокую безопасность и эффективность в доклинических испытаниях на животных. В 2020 году должны начаться доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
По сообщению Минздрава, на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям (ВЗН) в 2019 году было выделено 55,7 млрд рублей.
Отмечается, что перечень таких заболеваний расширяется. В 2020 году было добавлено еще 2 заболевания, а сумма выделенных из федерального бюджета средств увеличилась до 61,8 млрд рублей.
*Редкими заболеваниями считаются заболевания, с распространенностью менее 10 случаев на 100000 человек. Большинство редких заболеваний генетические.
