Американская биотехнологическая компания Ardelyx, занимающаяся разработкой и коммерциализацией инновационных лекарств для лечения пациентов с почечными и сердечно-сосудистыми заболеваниями, объявила о получении письма с полным ответом (CRL) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в отношении заявки компании на новое лекарственное средство Tenapanor (тенапанор) для контроля сывороточного фосфора у взрослых пациентов с хронической болезнью почек (ХБП), находящихся на диализе.
Регулятор согласился с тем, что «представленные компанией данные демонстрируют эффективность тенапанора при снижении уровня фосфора в сыворотке у пациентов с ХБП», но, по мнению FDA, информации все же недостаточно. Регулятор отмечает, что для утверждения заявки необходимо «провести дополнительное адекватное и хорошо контролируемое исследование, демонстрирующее клинически значимое влияние лечения на сывороточный фосфор у пациентов или влияние на клинический исход». FDA сообщило, что готово обсудить с Ardelyx варианты получения разрешения для препарата.
«Мы расстроены заключением регулятора в связи с тем, что оно означает для пациентов и врачей, которые их лечат», — сказал президент и главный исполнительный директор Ardelyx Майк Рааб. — «Мы по-прежнему считаем, что тенапанор — важный, первоклассный вариант лечения пациентов с превышением уровня фосфора в крови при проведении диализа. Мы не согласны с FDA насчет оценки клинической значимости лечебного эффекта тенапанора в исследованиях. На наш взгляд, данные о снижении уровня фосфора в сыворотке, полученные с помощью препарата, являются клинически значимыми». В компании отмечают, что препарат показал эффективность в трех испытаниях фазы III с участием более 1 тыс. пациентов.
Тенапанор, разработанный Ardelyx, является первым в своем классе запатентованным пероральным препаратом для пациентов с ХБП на диализе, в отношении которого FDA рассматривает заявку на одобрение (New Drug Application). Тенапанор обладает уникальным механизмом действия и действует локально в кишечнике, подавляя активность натрий/водородного обменника, что приводит к значительному снижению поглощения фосфатов.
