Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Nexviazyme производства Sanofi от болезни Помпе, сообщает Reuters.
Лекарственное средство представляет собой заместительную ферментную терапию, вводимую внутривенно, для пациентов в возрасте от года и старше с поздним началом болезни Помпе. Другая заместительная ферментная терапия Sanofi для лечения болезни Помпе, Myozyme, была одобрена FDA в 2006 году, а Lumizyme — в 2010 году.
Nexviazyme показал в исследованиях улучшение респираторной функции и других показателей у пациентов с поздним началом болезни Помпе. Sanofi не назвала цену на препарат, а только уточнила, что он будет стоить так же, как альглюкозидаза альфа, продаваемая под торговыми марками Lumizyme и Myozyme.
Заболевание, которым страдает 1 из 40 тыс. человек в Соединенных Штатах, характеризуется накоплением гликогена в скелетных и сердечных мышцах, что может привести к мышечной слабости и преждевременной смерти.
Amicus Therapeutics также разрабатывает методы лечения болезни Помпе. В феврале компания сообщила, что его экспериментальная двухкомпонентная терапия, AT-GAA, не достигла основной цели в тесте с 6-минутной ходьбой в поздней стадии испытаний.
