Бельгийская биотехнологическая компания UCB сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ее препарат для лечения судорог, связанных с синдромом Леннокса-Гасто (СЛГ), редкой формой детской эпилепсии. Об этом пишет Reuters.
Препарат под торговой маркой Fintepla уже одобрен в США для лечения другой формы детской эпилепсии, синдрома Даве (СД), у пациентов в возрасте от двух лет и старше.
СЛГ вызывает когнитивную дисфункцию и частые припадки, которые часто приводят к травмам, и, по оценкам подразделения UCB Zogenix, от 30 000 до 50 000 человек страдают этим синдромом в Соединенных Штатах.
Одобрение FDA было подтверждено данными о безопасности и эффективности клинических испытаний фазы 3 у 263 пациентов с СЛГ, говорится в заявлении биотехнологической фирмы.
Препарат Fintepla, разработанный Zogenix, доступен только в рамках программы ограниченного распространения лекарств в Соединенных Штатах.
Калифорнийская компания Zogenix была приобретена UCB в рамках сделки на сумму около 2 миллиардов долларов, которая была закрыта ранее в этом месяце.
Аналитик Bernstein Вимал Кападиа прогнозирует, что к 2030 году пик мировых продаж Fintepla составит около 300 миллионов долларов только по показателю СЛГ и около 800 миллионов долларов в целом по обоим показаниям.
Fintepla настраивает рецептор под названием Sigma 1, который контролирует, как клетки мозга взаимодействуют друг с другом. Препарат поставляется с предупреждением о заболеваниях сердца и легких, таких как клапанный порок сердца и легочная артериальная гипертензия.
Одобрение FDA дает Fintepla возможность конкурировать с препаратом на основе каннабиса Epidiolex компании Jazz Pharmaceuticals, который одобрен в США для лечения судорог, связанных с синдромом Драве и СЛГ.
В исследовании поздней стадии препарат Fintepla показал среднее снижение частоты приступов на 39,4% через три месяца. Epidiolex показал снижение частоты приступов на 44% за аналогичный период в своем исследовании.
