Оптогенетическая монотерапия MCO-010 для лечения пигментного ретинита компании Nanoscope Therapeutics получила статус Fast Track (FTD) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), сообщает Pharmaceutical Technology.
MCO-010, ведущий актив компании, представляет собой монотерапию полихарактерным опсином, активируемую окружающим светом, которая была разработана для восстановления зрения у слепых пациентов. MCO-010 также получил статус орфанного препарата от FDA США для лечения пигментного ретинита и болезни Штаргардта.
«Решение FDA предоставить FTD подчеркивает важность MCO-010 для удовлетворения серьезной неудовлетворенной потребности и подтверждает его потенциал в качестве эффективного терапевтического средства для пациентов с пигментным ретинитом, – отметил генеральный директор Nanoscope Therapeutics Сулагна Бхаттачария. – Мы гордимся поддержкой FDA и надеемся на совместное взаимодействие с FDA для оценки следующих шагов в клинической разработке и будущей нормативной проверки MCO-010».
В настоящее время терапия проходит рандомизированное, многоцентровое, ложно-контролируемое, двойное замаскированное клиническое исследование фазы IIb, получившее название RESTORE for RP в США. В исследовании будет осуществлена оценка безопасности и эффективности однократной интравитреальной инъекции переносимого вирусом MCO-010.
В январе этого года в исследование были включены 27 пациентов с пигментным ретинитом с прогрессирующей потерей зрения, а основные данные ожидаются в первой половине следующего года.
В сентябре компания Nanoscope также завершила набор добровольцев в открытое клиническое исследование фазы II STARLIGHT по оптогенетической терапии у пациентов с прогрессирующей потерей зрения, вызванной болезнью Штаргардта.
