Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило, что в ускоренном режиме одобрит препарат Biogen для лечения редкой формы бокового амиотрофического склероза (БАС) несмотря на побочные эффекты, выявленные в ходе испытаний на поздней стадии. Об этом сообщает Reuters со ссылкой на сотрудников FDA.
Риски, такие как воспаление спинного мозга и отек зрительного нерва, наблюдавшиеся у испытуемых, названы «приемлемыми». «Гибкость регулирования допускается для ускорения <…> и применения новых терапий, предназначенных для лечения людей с жизнеугрожающими изнурительными заболеваниями», – заявили в FDA. Там полагают, что побочные эффекты могут быть связаны со способом применения препарата, а не с ним самим.
Заявку на ускоренное одобрение экспериментального лечения БАС Biogen подал в 2022 году. При этом было известно, что препарат не смог вызвать статистически значимого изменения функционального состояния пациентов с быстро прогрессирующим БАС. Тем не менее компания заявляет, что препарат облегчает состояние пациентов с БАС, у которых есть генетическая мутация SOD1, в случае раннего применения. Этот тип мутации приводит к выработке большего количества белка SOD1, который накапливается до токсического уровня.
