Российская биотехнологическая компания Biocad подала документы в Министерство здравоохранения России для регистрации первой в стране оригинальной разработки для генной терапии гемофилии В (редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением функции свертывания крови). Препарат получил международное непатентованное наименование (МНН) арвенакоген санпарвовек. Инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 млрд рублей.
«Мы подаем досье по процедуре условной регистрации, которая предусмотрена правилами ЕАЭС. Эта процедура позволяет быстрее обеспечить доступ к терапии при редких или тяжелых заболеваниях – при наличии достаточных данных клинических исследований», – сообщили в пресс-службе компании.
Как пишет ТАСС, собственные инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 млрд рублей. Исследуемый препарат будет предназначен для однократного введения.
В Biocad отметили, что регистрация основана на результатах совмещенной I-II фазы исследования (ANB-002-1/SAFRAN). Несмотря на регистрацию, в компании продолжат наблюдать за состоянием участников текущего исследования как минимум еще 5 лет. Набор пациентов для III фазы исследования (ANB-002-2/MAGNOLIA) еще продолжается.
Разработка препарата началась более 7 лет назад с создания платформенной технологии GeneNext, которая позволяет производить рекомбинантные AAV-векторы. Работу над платформой запустили в 2016 году, в 2018-м Biocad приступил к разработке генной терапии для гемофилии B. В 2024 году Минздрав РФ выдал Biocad разрешение на проведение III фазы клинического исследования (КИ) первого отечественного генотерапевтического препарата ANB-002, предназначенного для лечения гемофилии В.
