Биоаналог препарата Naglazyme (галсульфаза) американской Biomarin, предназначенный для лечения мукополисахаридоза VI типа, зарегистрирован в России. Регистрационное удостоверение (РУ) на препарат «Реадели» получила биотехнологическая компания «Генериум», сообщает ее телеграм-канал.
Мукополисахаридоз VI типа или синдром Марото-Лами — редкое заболевание, вызванное мутацией в гене, который кодирует фермент арилсульфатаза. В результате организм теряет способность правильно расщеплять и перерабатывать длинные цепочки сахаров (мукополисахариды). Характерными симптомами болезни являются отставание в росте, огрубение черт лица, поражение органов слуха и зрения, деформации грудной клетки и суставов и т. д., интеллект при этом обычно не затронут.
Лечение мукополисахаридоза VI типа включает заместительную ферментную терапию галсульфазой, которая восполняет недостаток арилсульфатазы. Галсульфаза входит в список препаратов, закупаемых фондом «Круг добра» для лечения детей.
Согласно Государственному реестру лекарственных средств (ГРЛС), «Реадели» полностью, включая фармсубстанцию, производится в России — на мощностях «Генериума» во Владимирской области.
Несколько месяцев назад компания получила РУ на препарат «Клотилия» (веренафусп альфа) для лечения другой формы мукополисахаридоза — II типа или синдрома Хантера.
Ранее стало известно, что российские медики освоили инновационную терапию синдрома Хантера — интрацеребровентрикулярное введение, при котором препарат вводится непосредственно в желудочки головного мозга. Россия стала второй страной в мире после Японии, где доступна подобная технология. Подробности — в материале GxP News.
