Бельгийская биотехкомпания UCB планирует «как можно скорее» подать заявку на одобрение препарата Fintepla (фенфлурамин) для терапии еще одного эпилептического заболевания.
Препарат впервые одобрили в 2020 году для лечения припадков, связанных с синдромом Драве — редкой тяжелой формой эпилепсии, от которой в США страдают около 20 тыс. человек. Два года спустя применение расширилось за счет синдрома Леннокса-Гасто, диагностированного у 48 тыс. американцев. При обоих показаниях пероральный раствор разрешен для пациентов в возрасте от 2 лет и старше.
Теперь UCB намерена добавить к списку показаний куда более редкий синдром дефицита белка CDKL5. Это расстройство развития нервной системы встречается у 1 из 40-60 тыс. новорожденных, преимущественно девочек, поскольку связано с Х-хромосомой. Синдром характеризуется судорогами, которые начинаются в младенчестве, затем наступает значительная задержка развития, приводящая к интеллектуальным, двигательным, корково-зрительным, желудочно-кишечным и другим нарушениям.
Исследование III фазы с участием 87 пациентов в возрасте от 1 до 35 лет достигло первичной конечной точки: Fintepla продемонстрировал статистически значимое снижение частоты приступов — на 47,6% по сравнению с 2,8% в группе плацебо. Как сообщила компания на конференции Американского общества эпилепсии в Атланте, исследование также достигло двух из трех вторичных целей.
«Семьи, затронутые этим крайне редким заболеванием, ежедневно сталкиваются с огромными трудностями из-за частых, устойчивых к лечению приступов, которые серьезно нарушают повседневную жизнь», — заявила исполнительный вице-президент UCB Фиона дю Монсо, добавив, что в этом показании существует «неудовлетворенная потребность».
Fintepla разработала калифорнийская Zogenix, она же получила его первоначальное одобрение от Управления по контролю за продуктами и медикаментами США (FDA). Два года спустя UCB купила компанию за $1,9 млрд. Сделка была стратегически выгодной для бельгийцев, которые уже имели в портфеле четыре препарата от эпилепсии, но теряли эксклюзивные права на самый успешный из них — Vimpat, который продавался лучше, чем три других вместе взятых.
