Реализовать отечественные амбиции в генной терапии поможет Научно-технологический университет «Сириус». Созданный по инициативе президента, он должен стать местом силы для отечественных разработчиков инновационных лекарств. Проректор по научно-технологическому развитию университета Роман Иванов объяснил GxP News, как на первой в нашей стране федеральной территории планируют развивать передовые биофармацевтические технологии в России.
R&D
ПРОБЛЕМА
Для разработки генотерапевтических препаратов необходима специальная инфраструктура, доступа к которой у большинства отечественных исследователей нет.
РЕШЕНИЕ
Мы используем инфраструктуру трёх ресурсных центров (см. стр. ХХ), являющихся частью лабораторного комплекса Научного центра генетики и наук о жизни.
Доклинические исследования
ПРОБЛЕМА
К доклиническим исследованиям генотерапевтических препаратов предъявляют гораздо более высокие требования, чем к исследованиям обычных лекарств. Используются различные методы генетических исследований, включая полногеномное секвенирование, проводится оценка факта встраивания вирусного вектора в геном. Кроме того, необходимы дополнительные тесты, чтобы исключить риски выделения вирусов в окружающую среду.
Немногие российские компании могут позволить себе иметь необходимую для этого инфраструктуру. А центров, аналогичных зарубежным контрактным исследовательским организациям (предоставляют разработчикам возможности для проведения доклинических исследований), в нашей стране нет. Единственный вариант для отечественных разработчиков — обращение к крупной фармкомпании, у которой есть необходимая инфраструктура. Но у него есть существенный недостаток: как правило, разработчик должен передать компании права на продукт. Не все на это согласны.
Отсутствие доступных современных лабораторий — одна из причин того, что у нас нет значительных успехов в разработках генотерапевтических продуктов и ни один российский препарат на основе вирусного вектора до сих пор не дошёл до этапа клинических исследований.
РЕШЕНИЕ
Мы строим большой лабораторный комплекс, который будет включать блок доклинических исследований по стандартам GLP и блок производства генотерапевтических препаратов, соответствующий стандартам GMP. Создание этой площадки призвано стимулировать разработку инновационных отечественных генотерапевтических препаратов. Комплекс будет построен в 2022–2023 годах.
| «На мой взгляд, важное условие для развития генной терапии — создание центров технологических компетенций в образовательных организациях, академических институтах. Это позволит доводить технологии до высокого уровня готовности и, следовательно, снижать барьеры для доведения разработок до клинических исследований и внедрения.
Если разработчики смогут предложить фармкомпаниям продукты, готовые к доклиническим и клиническим исследованиям, компании будут с большей готовностью инвестировать в них средства. Кроме того, желательно появление государственных программ финансирования поздней доклинической и ранней клинической разработки препаратов на уровне государства». Роман Иванов, проректор по научно-технологическому развитию НТУ «Сириус» |
Клинические исследования
ПРОБЛЕМА
Генотерапевтические препараты предназначены прежде всего для лечения орфанных заболеваний. Это вызывает значительные сложности с подбором пациентов для клинических исследований и с применением стандартных статистических подходов на крайне малых выборках.
РЕШЕНИЕ
У нас стартовал проект по созданию университетской медицинской клиники со стационаром, которая станет базой для проведения ранних фаз клинических исследований генотерапевтических препаратов.
Специалисты
ПРОБЛЕМА
Кадровый вопрос актуален для разработки генотерапевтических препаратов. В нашей стране мало специалистов с опытом работы с генетическими технологиями.
РЕШЕНИЕ
Мы запустили программу магистратуры по генетическим технологиям. Она уникальна именно своей практической ориентированностью и максимальным погружением студентов в реальные проекты, работу в лабораториях.
| Университет «Сириус» и генная терапия
НТУ проводит исследования по совершенствованию технологий получения рекомбинантных вирусных векторов и созданию прототипов биологических продуктов передовой терапии для лечения наследственных заболеваний. Среди текущих проектов — разработка препаратов для лечения наследственной слепоты, связанной с нарушением функции сетчатки глаза или ганглиозных клеток сетчатки, создание онколитических вирусов для иммунотерапии злокачественных новообразований и др. |
Как устроен «Сириус»
Ресурсный центр генетической инженерии
Оборудование для синтеза олигонуклеотидов и генов, проведения ПЦР и ПЦР в реальном времени, работ по молекулярному клонированию, очистке ДНК/РНК, секвенированию и др.
Профиль
Синтез генетических конструкций, анализ экспрессии генов, наработка и очистка плазмидной ДНК.
Ресурсный центр аналитических методов
Оборудование для определения чистоты и подлинности вирусных частиц, характеризации белков капсидов, определения первичной и вторичной структур белковых молекул, для идентификации неизвестных соединений.
Профиль
Характеризация вирусных векторов, рекомбинантных белков и малых молекул.
Ресурсный центр биотехнологических продуктов
Оборудование для проведения трансфекции эукариотических клеток, культивирования адгезионных и суспензионных культур в контролируемых условиях, создания и хранения банков клеток, разработки биотехнологических процессов и др.
Профиль
Наработка и очистка вирусных векторов для генной терапии, создание клеточных линий для анализа эффективности векторов in vitro, разработка и масштабирование биопроцессов.
