Биотехнологическая компания Ziopharm Oncology Inc. (ZIOP, NASDAQ) представила инвесторам данные испытаний своих перспективных кандидатов.
Иммунотерапия Ziopharm основана на двух перспективных направлениях исследований. Первая разработка предлагает стимулирование иммунной системы пациента на контролируемое локальное производство фактора IL-12, активирующего работу лейкоцитов. Вторая разработка предполагает обеспечение нового иммунного ответа за счет введения генетически модифицированных Т-клеток.
Исследованием эффективности терапии с помощью IL-12 Ziopharm занимается совместно с компанией Intrexon Corporation (XON, NYSE). Разработчики продвигают генную терапию рецидивирующей глиобластомы. Терапия под названием Ad-RTS-hIL-12 представляет собой аденовирусный вектор, вводимый через одну инъекцию в опухоль головного мозга.
В исследовании фазы I получены убедительные данные, демонстрирующие безопасность контролируемой локальной экспрессии IL-12. Рандомизированное контрольное исследование подтвердило активность препарата Ziopharm в качестве монотерапии и в комбинации с ниволумабом.
Второй перспективной разработкой Ziopharm является Т-клеточная терапия. Компания продвигает свою невирусную платформу Sleeping Beauty (SB) для очень быстрого производства генетически модифицированных T-клеток. Первые клинические испытания с использованием этого подхода, как ожидается, начнутся в 2018 г. Ранее клинические испытания первого и второго поколения продемонстрировали безопасность и устойчивое сохранение вливаемых CD19-специфических CAR + T-клеток. В настоящее время компания рассчитывает инициировать исследование третьего поколения, которое использует SB для изготовления T-клеток, экспрессирующих интерлейкин-15 менее чем за два дня. Такое применение платформы позволит снизить затраты на терапию Т-клетками и существенно расширить ее применение.
Таким образом, Ziopharm с помощью инновационных методов иммунной терапии разрабатывает новые способы лечения онкологических заболеваний. Портфель компании включает ряд клеточных терапевтических средств как в клиническом, так и в доклиническом тестировании. В настоящее время растет интерес к генной и клеточной иммунотерапии. Вероятно, эти методы лечения будут востребованными в ближайшие десятилетия. Потому Ziopharm в долгосрочной перспективе может стать одним из основных бенефициаров коммерциализации новых методов лечения онкологических заболеваний с высокой летальностью.