FDA присвоило статус Fast Track ЛС для лечения рака центральной нервной системы

0
594

Rznomics Inc., южнокорейская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке средств генной терапии на основе РНК, сообщила, что получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус Fast Track Designation по препарату RZ-001 для лечения пациентов с глиобластомой.

Глиобластома известна как самая злокачественная опухоль центральной нервной системы с высоким уровнем смертности. Заболевание до сих пор не имеет эффективных методов лечения. Это агрессивный вид рака, возникающий в головном или спинном мозге, он формируется из клеток, называемых астроцитами, которые поддерживают нервные клетки. Глиобластома может возникнуть в любом возрасте, но, как правило, чаще встречается у пожилых людей. Она вызывает нарастающие головные боли, тошноту, рвоту и судороги.

Глиобластома, также известная как мультиформная глиобластома, плохо поддается лечению. Существующая терапия может лишь замедлить прогрессирование рака и уменьшить его симптомы. RZ-001, генная терапия рака на основе фермента замены РНК для лечения GBM, нацеливается и расщепляет мРНК hTERT и заменяет мРНК терапевтической генной РНК. Этот механизм индуцирует противораковую активность и цитотоксический эффект за счет транслигирования последовательности, кодирующей HSVtk, в перепрограммированную мРНК hTERT. RZ-001 продемонстрировал очень многообещающие результаты в доклинических исследованиях, показав повышенную противораковую эффективность и более высокую выживаемость.

«Мы гордимся тем, что получили статус ускоренного режима от FDA, – заявил доктор Сон-Вук Ли (Seong-Wook Lee), генеральный директор Rznomics. – Это назначение означает важную веху в разработке безопасного и эффективного лечения пациентов с GBM, остро нуждающихся в новых терапевтических возможностях».

Компания Rznomics получила одобрение IND фазы I/IIa на RZ-001 от FDA и Министерства безопасности пищевых продуктов и лекарств Южной Кореи (South Korean Ministry of Food and Drug Safety, MFDS) для лечения GBM. В ходе клинического исследования будут изучены безопасность, переносимость и эффективность RZ-001 у пациентов с глиобластомой. Субъектов будут лечить RZ-001 в соответствии с запланированным планом повышения дозы.

Ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Fast Track Designation препарату для лечения болезни Паркинсона компании Aspen Neuroscience.