Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Otarmeni компании Regeneron для лечения редкой генетической формы глухоты. Лекарство стало первой генной терапией этого заболевания.
Препарат представляет собой однократную инъекцию, основанную на использовании модифицированных аденоассоциированных вирусов (AAV9) , которые доставляют исправную копию гена в клетки внутреннего уха.
Согласно результатам клинических исследований, терапия вернула слух 90% добровольцев и эффект сохранялся более 2,5 лет.
Компания Regeneron заявила, что препарат будет доступен пациентам в Соединенных Штатах бесплатно.
Редкая форма потери слуха, для которой показан препарат, встречается примерно у 20–50 детей в год. Заболевание развивается, если ребенок наследует две дефектные копии гена отоферлина — по одной от каждого родителя.
Ранее FDA выдало разрешение на применение нового комбинированного препарата Idvynso от MSD для лечения ВИЧ-инфекции.
