В небольшом клиническом исследовании на людях, результаты которого были представлены на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии в Бостоне, ученые впервые добились длительного контроля ВИЧ-инфекции с помощью однократной инфузии модифицированных иммунных клеток. CAR-T-терапия, уже доказавшая эффективность против некоторых видов рака крови, может стать основой для «функционального излечения» ВИЧ, пишет Reuters.
В некоммерческой организации Caring Cross, участвовавшей в разработке метода, пояснили, что прежние методы «лечения» ВИЧ требовали пересадки стволовых клеток от доноров с редкой генетической мутацией и подходили только онкологическим больным. CAR-T-терапия, в отличие от них, может использоваться для гораздо более широкого круга пациентов.
В беседе с NYT доктор Стивен Дикс, профессор медицины Калифорнийского университета в Сан-Франциско и ведущий автор этого исследования, отметил, что это первый подобный подход, который был испытан на людях. Теперь организация планирует начать более масштабное исследование в конце 2026 года, а также сотрудничает с партнерами в Бразилии, Индии и других странах для снижения стоимости производства.
В рамках исследования у пациентов извлекали и модифицировали Т-клетки, которые убивают инфицированные клетки и защищают здоровые. По словам разработчика метода Боро Дропулича (Caring Cross), именно эта двойственная функция оказалась недостающим звеном. После однократной инфузии пациенты прекратили принимать антиретровирусные препараты. У двоих из трех испытуемых, начавших лечение вскоре после заражения, вирус оставался неопределяемым или очень низким — более двух лет и почти год соответственно.
У третьего пациента после раннего рецидива уровень ВИЧ был низким, но определяемым. Три пациента с хронической инфекцией не ответили на терапию и вернулись к обычному лечению. Ведущий исследователь Стивен Дикс назвал главным результатом то, что все трое с ранней стадией заболевания в той или иной степени контролируют инфекцию.
У пациентов с ВИЧ, получавших CAR-T-терапию, не наблюдалось тяжелых побочных эффектов (в частности, синдрома высвобождения цитокинов), которые характерны для противораковой CAR-T-терапии. Однако модифицированные клетки исчезали из крови уже через несколько недель, поэтому механизм длительного контроля пока не до конца ясен. «CAR-T-клетки исчезли <…> мы пытаемся найти механизм, объясняющий это», — сказал доктор Дикс.
В мире с ВИЧ живут около 41 млн человек. Вирус легко мутирует, скрывается в глубоких слоях организма и возвращается с новой силой при первой же возможности. Современная антиретровирусная терапия превратила инфекцию в управляемое заболевание, но требует пожизненного приема препаратов (ежедневных таблеток или инъекций раз в месяц). CAR-T-терапия потенциально может обеспечить многолетний контроль после одной процедуры.
Как отметил Дропулич, теперь перед учеными стоит цель — сделать такие методы лечения доступными по цене. CAR-T-терапия остается сложным и дорогим методом лечения (нужно извлекать, модифицировать и возвращать клетки пациента). Однако успехи в модификации клеток прямо внутри организма могут значительно удешевить метод.
Фонд Гейтса не финансировал это исследование. Однако его представитель доктор Майк МакКьюн высоко оценил результаты испытаний. По его словам, в исследовании участвовало всего несколько человек, но даже такие малые выборки стимулируют дальнейшие исследования. При этом он отметил, что метод CAR-T пока слишком дорог и инвазивен для массового применения, поэтому фонд ищет более масштабируемые подходы.
В 2025 году США существенно упростили доступ к инновационной CAR-T-клеточной терапии. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США официально отменило обязательное соблюдение специальной программы оценки и снижения рисков (REMS) для уже одобренных препаратов этого класса. Этот протокол безопасности ввели в 2017 году из-за потенциальных серьезных побочных эффектов, включая синдром цитокинового шторма, неврологическую токсичность и риск развития вторичных T-клеточных новообразований.
