Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату Kymriah (tisagenlecleucel) компании Novartis для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной фолликулярной лимфомой (ФЛ) после двух и более линий системной терапии, сообщает фармпроизводитель.
Kymriah в настоящее время остается единственной терапией CAR-T-клетками, одобренной как для взрослых, так и для детей. Регулятор предоставил разрешение на терапию этим препаратом уже по трем показаниям.
Последнее решение регулятора основано на данных открытого исследования второй фазы ELARA, в котором участвовали более 90 пациентов. В испытании оценивалась эффективность методики при среднем периоде наблюдения около 17 месяцев. В 86% случаев у пациентов, получавших Kymriah, был зафиксирован ответ на терапию. У 68% пациентов был зарегистрирован полный ответ.
Было установлено, что препарат Kymriah эффективен у пациентов с высоким риском, в том числе у тех, кто ранее подвергался серьезному лечению или имел рефрактерное заболевание, POD24, объемное заболевание, или у пациентов с высокими показателями международного прогностического индекса фолликулярной лимфомы (FLIPI).
В случае 97 пациентов, состояние которых оценивалось в среднем в течение 21 месяца наблюдения, профиль безопасности Kymriah подтвердился как высокий. У 53% пациентов наблюдался синдром высвобождения цитокинов (СВЦ) любой степени по шкале Ли, но не было зарегистрировано случаев СВЦ высокой степени (степень 3 или выше). 43% пациентов испытали неврологические побочные эффекты разной степени тяжести.
